[보도참고] 식약처, 급성 간성 포르피린증 치료 희귀의약품 허가

식약처, 급성 간성 포르피린증 치료 희귀의약품 허가

- ‘기브라리주(기보시란나트륨)’ 수입 품목허가…희귀질환 치료기회 확대 식품의약품안전처(처장 오유경)는 성인에서의 급성 간성 포르피린증* 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 ‘기브라리주(기보시란나트륨)’을 2월 26일 허가 했다고 밝혔다.

* 급성 간성 포르피린증(Acute hepatic porphyria, AHP) : 간에서 체내 산소운반에 필수 물질인 헴(Heme) 합성에 필요한 효소가 결핍되어 아미노레불린산, 포르포빌리노겐 등 독성 중간체가 쌓여 심한 복통, 신경 손상 등을 초래하는 유전성 희귀질환 이 약은 간에서 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)* 에 대한 메신저 리보핵산(mRNA)* 을 분해하여 신경독성 중간체인 아미노레불린산, 포르포 빌리노겐의 생성을 억제해 급성 간성 포르피린증의 증상을 감소시킨다.

* 아미노레불린산 합성효소 1 (Aminolevulinate synthase 1) : 간에서 헴 합성 과정에 사용되는 효소로 아미노레불린산을 생성 ** 메신저 리보핵산(mRNA) : 세포의 세포질에서 DNA의 유전정보를 리보솜에 전달해 단백질을 만들게 하는 단일가닥의 RNA 분자 식약처는 이 약이 급성 간성 포르피린증 희귀질환 성인 환자에게 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 것 으로 기대한다고 밝혔다. 식약처는 앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다.