[보도참고] 희귀질환자 치료기회 확대 위해 신속한 희귀의약품 도입 추진

<식의약 안심 50대 대표 1번 과제> 희귀질환자 치료기회 확대 위해 신속한 희귀의약품 도입 추진

- 희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품은 희귀의약품으로 신속 지정

- ｢희귀의약품 지정에 관한 규정｣ 일부개정(안) 행정예고(’25.12.4~12.24) 식품의약품안전처(처장 오유경)는 희귀질환자에게 다양한 치료 기회를 제공할 수 있도록 희귀의약품 지정 기준을 확대하는 내용의 ｢희귀의약품 지정에 관한 규정｣(식약처고시) 개정안을 12월 4일 행정예고했다고 밝혔다. ‘식의약 안심 50대 대표 과제’로 추진되는 이번 개정안은 ‘희귀질환* 치료나 진단에 사용되는 의약품’에 해당하면 기존의 희귀의약품 지정을 위해 필요한 ‘대체의약품보다 안전성·유효성이 현저히 개선되었음을 입증하는 자료’를 제출하지 않아도 희귀의약품으로 신속하게 지정받을 수 있도록 지정 기준을 확대했다.

* 유병인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 질병관리청에서 지정·공고(「희귀질환관리법」제2조제1호) 또한, 업체가 희귀의약품 지정 신청 시 제출하는 자료 요건을 지정 기준 별로 명확히 마련하여 예측가능성을 높였다. 식약처는 올해 7월부터 희귀의약품 관련 제도개선을 위해 ‘희귀의약품 제 도개선 협의체’를 운영하여 지정 기준 완화를 포함한 다양한 개선 방안에 대해 충분한 논의 과정을 거쳐 왔다.

* 식약처, 협회별 추천 외부 전문가 10명(한국제약바이오협회, 한국글로벌의약산업협회, 한국 의약품수출입협회, 한국바이오의약품협회, 한국제약협동조합) 식약처는 이번 개정이 희귀질환자가 안정적으로 치료받을 수 있는 환경을 조성하고 정부의 국정과제인 ‘기본이 튼튼한 사회’를 만드는 데 도움을 줄 것으로 기대한다고 밝혔다. 고시 개정안에 대한 자세한 행정예고 내용은 ‘식약처 대표 누리집(www.mfds. go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 입법/행정예고’에서 확인할 수 있다.